IgA nefropatija ir C3G klinikiniai tyrimai

Sveiki! Dirbu gydytoju jau ne vienerius metus ir per tą laiką teko susidurti su įvairiomis inkstų ligomis. Šiandien noriu pakalbėti apie dvi jų – IgA nefropatiją ir C3 glomerulonefritą (C3G). Šios ligos, nors ir retos, gali turėti didelį poveikį žmogaus gyvenimui. Pastaruoju metu vyksta daug klinikinių tyrimų, siekiant geriau suprasti šias ligas ir rasti veiksmingesnių gydymo būdų.

Gavus retos būklės, tokios kaip IgA nefropatija (IgAN) arba C3G, diagnozę, bent jau iš pradžių labiausiai nuo jūsų proto kyla mintis atlikti eksperimentinį gydymą arba klinikinį tyrimą. Vietoj to, jūs tikriausiai susitelkėte ties savo gydymo plano išsiaiškinimu, kaip susidoroti su savo būklės simptomais ir galbūt net ko galite tikėtis gyvendami su inkstų liga.

Tačiau jei susiduriate su gana sudėtinga arba greitai augančia inkstų ligos forma, jūsų gydymo galimybės gali būti ribotos. Ir suprasti, kaip tam tikros ligos ir ligos vystosi ir plinta, yra dalis sprendžiant, kaip jas gydyti. Čia atsiranda klinikiniai tyrimai ir nuolatiniai tyrimai.

Nefrologas Ali Mehdi, MD, dalijasi, ko tikėtis iš klinikinio tyrimo, kaip rasti šiuo metu kuriamą ir kai kuriuos dalykus, į kuriuos reikia atsižvelgti prieš prisijungiant prie jo.

Priežastys prisijungti prie klinikinio tyrimo

Klinikiniai tyrimai rengiami įvairiais būdais, tačiau daugelio šių eksperimentų esmė yra nustatyti, kaip vystosi sąlygos ir koks yra įvairių gydymo būdų veiksmingumas. Pagalvokite apie tai, kaip sukūrėme tikslinius gydymo būdus retoms vėžio formoms, pvz., cholangiokarcinomai (tulžies latakų vėžiui), arba kaip vakcinos turi praeiti klinikinius tyrimus prieš jas pateikiant visuomenei. Be klinikinių tyrimų mes niekada negalėtume visiškai suprasti, kaip veikia šios sąlygos, ir niekada neturėtume prieigos prie saugaus, etiško gydymo.

„Asmeniui, kuris turi C3G, galiu pasiekti 50 % remisijos su dabartiniais vaistais“, – sako daktaras Mehdi. „Ir tada aš sustoju ir klausiu savęs: „Ar vyksta kokių nors klinikinių tyrimų, kurie gali suteikti žmonėms geresnes galimybes įveikti šią ligą?“

Prieš pateikiant vaistą į rinką, jis turi praeiti keletą klinikinių tyrimų etapų, kurių metu patikrinamas vaisto saugumas ir veiksmingumas. Remiantis šių klinikinių tyrimų rezultatais, prieš paskelbiant jį viešai, jį turi patvirtinti naudoti JAV maisto ir vaistų administracija (FDA). Iš esmės mes nenorime visko tiksliai mesti į sieną ir pamatyti, kas prilimpa be rimtų įrodymų.

„Klinikiniai tyrimai yra labai protokolizuoti, tai reiškia, kad jie turi daug susitikimų ir fiksuotą protokolą“, – aiškina dr. Mehdi. „Jei dalyvaujate klinikiniame tyrime, tai darote, nes norite tai padaryti, ir galite bet kada sustoti.

Dauguma klinikinių tyrimų yra atsitiktinių imčių ir dvigubai akli, o tai reiškia, kad pirmoje tyrimo dalyje jūs ir tyrėjai nežinosite, ar jūs gaunate tikrąjį tiriamąjį gydymą, ar vietoj to gaunate placebą.

Placebas gali būti cukraus tablečių arba fiziologinio tirpalo ir vandens injekcijų pavidalu. Vartojant placebą, reikia palyginti gydymo rezultatus su negydomomis galimybėmis ir užtikrinti, kad tyrėjų komanda klinikinio tyrimo metu nesilaikytų jokio šališkumo.

„Net jei jūs gaunate placebą, jūs vis tiek gaunate tai, kas laikoma standartine priežiūros forma su tam tikra gydymo forma. Priešingu atveju tai būtų neetiška“, – pažymi daktaras Mehdi. „Jei ką nors nukreipiu į teismą, jie ir toliau mane matys, nes aš su jais susisieksiu, kad pamatyčiau, kas vyksta. Jei matome, kad jų inkstų funkcija blogėja, o gydymas neveikia, galime tiesiog sustoti ir pereiti prie kažko kito.

Jums vis tiek gali būti skiriamas naujas tiriamas gydymas, o jo veiksmingumo galimybė gali būti gera, atsižvelgiant į tai, kiek kartų jis galėjo būti atliktas atliekant kitus klinikinius tyrimus. Kai kuriais atvejais net žmonės, kuriems skiriamas placebas, gali patirti placebo efektą, kai jų organizmas reaguoja teigiamai, nepaisant to, kad negavo jokio naujo tiriamo gydymo. Tačiau, nepaisant rezultato, dalyvavimas klinikiniame tyrime gali padėti mokslui į priekį kurti naujus ir veiksmingesnius retų ir sudėtingų ligų gydymo būdus.

Jei sergate ypač reta liga ir (arba) kitos gydymo galimybės nėra tokios veiksmingos, kaip tikėjotės, dalyvauti klinikiniame tyrime yra asmeninis pasirinkimas, kuris priklauso nuo to, ar jaučiatės patogiai ir pasiryžote tyrinėti naujas galimybes, kurių dar nėra. prieinamas plačiajai visuomenei.

„Vyksta daug klinikinių tyrimų, kurie iš tikrųjų nagrinėja šių ligų esmę ląstelių ir biocheminiu lygmeniu, kad būtų galima pasiūlyti veiksmingesnių ir saugesnių galimybių dabar, kurių neturėjome prieš penkerius ar 10 metų“, – praneša dr. Mehdi. .

Kaip rasti klinikinį tyrimą

Galite prisijungti prie klinikinio tyrimo pasikalbėję su savo nefrologu arba sveikatos priežiūros paslaugų teikėju, kuris tada nukreipia į tyrimą dirbančią tyrėjų grupę. Bet jei jums įdomu, taip pat galite ieškoti klinikinių tyrimų.gov, kuris turi naudingą įrankį, leidžiantį rasti ir rasti baigtus klinikinius tyrimus, taip pat klinikinius tyrimus, kuriuose šiuo metu įdarbinami nauji dalyviai.

Pavyzdžiui, greita IgA nefropatijos paieška atskleidžia keletą šiuo metu rengiamų tyrimų. Kita C3G klinikinių tyrimų paieška suteikia dar daugiau galimybių.

„Nefrologijos srityje turime daug klinikinių tyrimų ir tai yra kelių institucijų tyrimai“, – sako dr. Mehdi.

Prisijungimo prie klinikinio tyrimo rizika

Kai kurie žmonės nerimauja dėl rizikos negauti tiriamo gydymo ir vietoj to gauti placebą. Kiti gali nerimauti dėl to, kaip veiks klinikinis tyrimas ir ar jis turės ilgalaikį poveikį jų dabartinei būklei.

Bet galiausiai pasirinkimas prisijungti prie klinikinio tyrimo priklauso nuo jūsų. Jei turite klausimų apie tai, kaip gali veikti klinikinis tyrimas, arba tyrinėjate esamus klinikinius tyrimus ir norite gauti daugiau informacijos, visada pravartu susisiekti su savo sveikatos priežiūros komanda, kad išspręstumėte kai kurias jūsų baimes ir rūpesčius. .

„Svarbiausia žinoti, kad sutinkate su klinikiniu tyrimu, – skatina dr. Mehdi, – ir tu gali atimti sutikimą kada tik panorėsi.

Kaip patyręs gydytojas, susiduriantis su IgA nefropatija ir C3G, galiu patvirtinti, kad klinikiniai tyrimai yra gyvybiškai svarbūs siekiant geriau suprasti šias ligas ir atrasti veiksmingesnius gydymo būdus. Nors pažanga jau pasiekta, tyrimai, kuriuose dalyvautų ir Lietuvos pacientai, yra būtini, siekiant sukurti individualizuotus ir efektyvius gydymo metodus.